Medyczny sukces na miarę Nobla...

Medyczny sukces na miarę Nobla...

https://twitter.com/i/status/2061184246086066507

Eksperymentalny lek na raka trzustki, podwaja przeżywalność u pacjentów z zaawansowanym stadium choroby, jest gotowy zrewolucjonizować sposób leczenia raka, twierdzą onkolodzy.

Lek o nazwie daraxonrasib został przyspieszony do przeglądu przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) i może uzyskać zatwierdzenie jeszcze w tym roku.

W badaniu fazy 3 obejmującym 500 pacjentów wykazano, że lek podwaja czas przeżycia pacjentów z zaawansowanym rakiem trzustki, znanym z tego, że jest śmiertelnym rakiem: średnio 13,2 miesiąca, w porównaniu do 6,7 miesiąca u osób poddanych chemioterapii. W niedzielę Wainberg i jego współpracownicy przedstawili te wyniki na dorocznym spotkaniu American Society of Clinical Oncology w Chicago. Pełne badanie zostało jednocześnie opublikowane w New England Journal of Medicine.

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2605555

https://ir.revmed.com/node/12786/pdf

Gdy Revolution Medicines, producent leku, opublikował wstępne wyniki badania w kwietniu, dr Rachna Shroff, szefowa oddziału hematologii i onkologii w University of Arizona Cancer Center w Tucson, powiedziała, że "zaczęła płakać ze szczęścia."

W skrócie, jak lek działa...

Daraxonrasib celuje w mutację w genie zwanym KRAS, który działa jak przełącznik włącz/wyłącz kontrolujący wzrost komórek w organizmie. Mutacja, występująca w ponad 90% nowotworów trzustki, powoduje, że przełącznik zatrzymuje się w pozycji "włączonej", pozwalając komórkom nowotworowym rosnąć gwałtownie, niekontrolowanie.

Naukowcy od lat wiedzą, że jeśli uda się skupić mutację KRAS, mogą wyłączyć ten przełącznik z pozycji "włączonej".

"Było niesamowicie trudno odurzyć tę mutację," powiedział Wolpin. "To zmutowane białko jest jak okrągła kula i po prostu nie da się sprawić, by lek się do niej przyczepił, by zablokował efekt." To tylko "dzięki naprawdę niesamowitym pracom chemicznym", jak powiedział, naukowcy byli w stanie opracować lek działający na mutację.

Daraxonrasib to ten pierwszy lek. Działa poprzez łączenie się z białkiem zwanym cyklofiliną A wewnątrz komórek, działając jak "klej molekularny", powiedział Wolpin, przyklejając się do zmutowanego białka.

Daraxonrasib może mieć zastosowanie także w innych nowotworach. Nowotwory powstałe w wyniku mutacji KRAS obejmują nie tylko raka trzustki, ale także raka jelita grubego,  raka płuc, nowotwory dróg żółciowych, nowotwory macicy, jajników, szyjki macicy oraz raka jąder.

Tabletki, przyjmowane trzy dziennie, jeszcze nie są lekarstwem (prace trwają) — w końcu daraxonrasib przestaje działać. Wielu pacjentów nie reaguje. Ma też skutki uboczne, które mogą być silne, takie jak wysypka, biegunka, zmęczenie, nudności oraz podrażnione, rozcięte opuszki palców.

Do tej pory jednak pacjentom z rakiem trzustki zazwyczaj proponowano wyczerpującą chemioterapię, która niewiele wydłuża ich życie, a tu dwukrotnie przedłużono czas...

https://www.statnews.com/2026/05/31/squamous-cell-lung-cancer-akeso-summit-harmoni-asco-2026/

 

....