Najdroższy lek świata kosztuje ponad 13 mln zł. Właśnie zarejestrowano go w USA

Najdroższy lek świata kosztuje blisko 3 mln zł. CC0
Najdroższy lek świata kosztuje blisko 3 mln zł. CC0
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła do sprzedaży Zynteglo. Preparat produkowany przez koncern biotechnologiczny Bluebird Bio kosztuje 2,8 mln dolarów, czyli 13 120 800 zł i jest stosowany w leczeniu Beta – talesemi, rzadkiej, ale bardzo ciężkiej choroby, wymagającej częstych transfuzji.

Beta-talasemia i alfa – talasemia to jedne z najczęstszych chorób wrodzonych genetycznie, zaliczanych do tzw. niedokrwistości tarczowatokrwinkowej. Występują głównie w krajach śródziemnomorskich, Afryce i Azji Południowo-Wschodniej. W Polsce wykrywane są bardzo rzadko. 

Przyczyną jest wrodzony defekt, który prowadzi do zaburzenia powstawania hemoglobiny, głównego składnika krwi. W wyniku mutacji dochodzi do zmniejszenia ilości prawidłowej hemoglobiny, przez co krwinkom brakuje tlenu. To z kolei powoduje dalsze powikłania, m.in. zawroty głowy, zmęczenie czy osłabienie kości. Beta-talasemia zależna od transfuzji jest najcięższą postacią choroby, bo wymaga przetaczania krwi, co nie jest dobre dla organizmu człowieka. Regularne transfuzje wiążą się z różnymi komplikacjami, w tym zaburzeniami pracy wątroby i innych narządów z powodu nadmiernego gromadzenia się żelaza. W ciężkiej postaci tej choroby transfuzje krwi odbywają się, co dwa do pięciu tygodni.

Zynteglo - najdroższy lek świata

Preparat Zynteglo jest terapią genową podawaną w formie jednorazowego zastrzyku, spersonalizowanego dla konkretnego pacjenta. Producent zapewnia, że leczenie jest skuteczne już po jednorazowym zastosowaniu. 

Przed rozpoczęciem leczenia, od chorego pobiera się komórki macierzyste ze szpiku kostnego, a następnie modyfikuje genetycznie tak, by organizm mógł produkować prawidłowe erytrocyty, czyli czerwone ciałka krwi. Przygotowane w ten sposób komórki są następnie podawane pacjentowi, co pozwala na leczenie skutków Beta - talesemii. Badania kliniczne wykazały, że aż 89% osób cierpiących na najcięższą postać choroby nie musi przechodzić transfuzji. Na razie nie wykazano żadnych poważnych działań niepożądanych Zynteglo, ale wiadomo, że w przypadku podobnych terapii genowych notuje się przypadki wystąpienia nowotworów. Przyjmuje się jednak, że korzyści z leczenia przewyższają potencjalne szkody i dlatego korzysta się z takich terapii. Z powodu ryzyka wystąpienia nowotworu FDA zatwierdzając Zynteglo nakazała monitorowanie pacjentów przez 15 lat.  

Preparat jest dopiero trzecią terapią genową, która trafiła na rynek w USA i pierwszą opartą na komórkach macierzystych, czyli pierwotnych komórkach, z których powstają wszystkie inne typy komórek. 

Gigantyczne koszty terapii 

Koszt opieki medycznej w ciągu całego życia pacjenta z beta-talasemią zależną od transfuzji sięga 6,4 mln dolarów, a średni całkowity koszt opieki na pacjenta w ciągu roku jest 23 razy wyższy niż w populacji ogólnej. Szacuje się, że w USA jest około 1500 osób z beta-talasemią zależną od transfuzji. Zynteglo został początkowo zatwierdzony w Unii Europejskiej w 2019 r., ale potem wycofano go, bo ubezpieczyciele odmówili pokrycia rachunków za leczenie. Istnieje obawa, że podobne problemy mogą pojawić się także w USA, choć producent zapewnia, że zwróci ubezpieczycielom do 80% kosztów leczenia, jeżeli Zynteglo nie zadziała u pacjenta w ciągu dwóch lat. 

Pięć najdroższych leków świata

Przed pojawieniem się Zynteglo najdroższym preparatem była Zolgensma, także terapia genowa, kosztująca 2 mln dolarów za jednorazowy wlew. Lek, podany dzieciom poniżej drugiego roku życia chorym na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, powstrzymuje rozwój choroby. SMA prowadzi do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci lub niepełnosprawności do końca życia. 

Inny drogi specyfik to Glybera, stosowana w terapii genowej do leczenia niedoboru lipazy lipoproteinowej, bardzo rzadkiej choroby blokującej prawidłowe trawienie tłuszczów, co powoduje bóle jamy brzusznej i uszkodzenie trzustki. Choruje na nią około 200 osób w Europie. Pojedyncza dawka leku kosztowała milion euro, ale nie jest już akceptowany na terenie UE, bo w latach 2012-2017 skorzystał z niego tylko jeden pacjent.

Bardzo drogim lekiem jest Spinraza, pierwszy specyfik zarejestrowany do leczenia SMA. Koszt jednej dawki to 90 tys. euro, a roczna terapia – 540 tys. euro w pierwszym roku leczenia i 270 tys. euro w kolejnych. Równie kosztowny jest Ravicti stosowany w zaburzeniach cyklu mocznikowego. Choroba wywołana brakiem enzymów wątrobowych pozwalających na usuwanie nadmiaru azotu z organizmu powoduje powstawanie szkodliwego dla człowieka amoniaku. Roczna kuracja kosztuje prawie 794 tys. dolarów.

Listę zamyka Luxturna, lek na utratę wzroku z powodu dziedzicznej choroby siatkówki. Chorzy często skarżą się na nocną ślepotę z powodu zmniejszonej wrażliwości na światło mimowolne ruchy gałek. Choroba prowadzi do całkowitej ślepoty. Pojedyncza dawka leku przywraca zdolność do wykrywania światła. Leczenie jednego oka kosztuje 425 tys. dolarów.

Tomasz Wypych


Lubię to! Skomentuj15 Napisz notkę Zgłoś nadużycie

Więcej na ten temat

Komentarze

Inne tematy w dziale Rozmaitości