Co roku Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów publikuje zestawienie TOP10 Hemato – swoisty kompas lekarski wskazujący najbardziej pilne potrzeby terapeutyczne w kraju. Tymczasem ścieżka od rejestracji leku w Unii Europejskiej do jego realnej dostępności w polskim szpitalu pozostaje długa i wyboista. Aż 6 z 10 kluczowych innowacji wskazanych przez ekspertów wciąż utknęło na etapie procedur refundacyjnych w Ministerstwie Zdrowia.
Głos pacjentów: Lista potrzeb to nie katalog życzeń
Z perspektywy osób zmagających się z ciężkimi schorzeniami układu krążenia i krwi każda zwłoka decydentów oznacza bezpowrotnie stracony czas. Eksperci i strony społeczne podkreślają, że decyzje administracyjne nie powinny decydować o szansach na przeżycie.
– Myślę, że przede wszystkim trzeba spojrzeć na tę sytuację z perspektywy pacjenta. Za każdą pozycją na liście TOP10 HEMATO stoi konkretna potrzeba kliniczna, a często także człowiek, dla którego nowoczesne leczenie może oznaczać kolejne lata życia. Ta lista nie jest katalogiem życzeń, ale wskazaniem priorytetów przez środowisko hematologiczne, które dobrze zna potrzeby chorych i wie, gdzie nowe terapie mogą przynieść największą korzyść – wskazuje Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie i lider Porozumienia Organizacji Pozarządowych onkoSojusz.
Wyścig z czasem i opornością: Sprawa pirtobrutynibu
Jednym z najbardziej palących przykładów systemowych opóźnień jest brak dostępu do leku pirtobrutynib. Stosuje się go u pacjentów cierpiących na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL) oraz chłoniaka z komórek płaszcza (MCL). W tych agresywnych chorobach komórki nowotworowe z czasem uodparniają się na standardowe leczenie kowalencyjnymi inhibitorami BTK. Gdy dochodzi do mutacji, dotychczasowe metody przestają działać, a pacjentom pozostaje jedynie opieka paliatywna.
Nowatorski, niekowalencyjny inhibitor BTK, jakim jest pirtobrutynib, potrafi ominąć tę barierę i przywrócić kontrolę nad nowotworem. Wyniki badań klinicznych są jednoznaczne: u chorych na PBL lek przyniósł odpowiedź aż u 73 proc. pacjentów, dając średnio 20 miesięcy stabilizacji. Z kolei w przypadku chłoniaka MCL lek dał odpowiedź u 58 proc. chorych, odsuwając wizję szybkiego postępu choroby. Co więcej, terapia ma postać doustnych tabletek i nie wymaga hospitalizacji.
Jak podkreśla Instytut Rozwoju Spraw Społecznych w apelu skierowanym do Kancelarii Prezesa Rady Ministrów, opóźnienia we wdrażaniu innowacji lekowych powodują, że polscy pacjenci mają drastycznie ograniczone możliwości terapeutyczne w porównaniu ze standardami obowiązującymi w krajach Europy Zachodniej.
Głos klinicysty: Lekarz wie jak pomóc, ale ma związane ręce
Dla hematologów codzienna praca w gabinecie w warunkach braku refundacji wiąże się z trudnymi dylematami etycznymi i medycznymi. Lekarze dysponują międzynarodowymi wytycznymi i wiedzą, które technologie mogłyby uratować chorego, jednak ograniczenia systemowe uniemożliwiają ich zastosowanie.
W tej sprawie jednoznaczny głos zabiera środowisko naukowe, wskazując na konieczność zmiany podejścia do finansowania innowacji:
– Przede wszystkim musimy odejść od oceniania wartości terapii wyłącznie przez pryzmat ceny leku czy pojedynczego podania. Znacznie ważniejsze jest to, jaki efekt kliniczny uzyskujemy, jak długo się on utrzymuje oraz jakie dalsze koszty leczenia możemy dzięki temu ograniczyć – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Profesor zwraca również uwagę, że nowoczesne leczenie ograniczone w czasie (np. immunoterapie czy komórkowe technologie CAR-T) przynosi długofalowe korzyści społeczne i ekonomiczne. Wydatek na innowacyjny lek pozwala pacjentowi wrócić do pracy i życia rodzinnego bez konieczności nieustannych hospitalizacji, co w rozrachunku ogólnym stanowi realną inwestycję, a nie jedynie koszt w budżecie państwa.
Ostateczny los nowatorskich terapii oraz szanse polskich pacjentów na powrót do zdrowia leżą obecnie w rękach urzędników. Wszystko zależy od nadchodzących decyzji refundacyjnych Ministerstwa Zdrowia i tego, czy resort zdecyduje się otworzyć drzwi dla nowoczesnych technologii, przekształcając deklarowane priorytety w realny dostęp do leczenia.
Bolesław Rad
Zdjęcie: https://leucemie.pagesjaunes.fr/
Komentarze
Pokaż komentarze (2)